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首例亨廷顿舞蹈症猪诞生:症状、病理与人类似

2018-03-30 15:28 来源: 澎湃新闻

  乐天堂fun88网(www.zhicheng.com)3月30日讯
  1872年,亨廷顿病由美国医学家乔治•亨廷顿首次发现并因此命名。患病者会表现出手舞足蹈状,故又被称为“致命的舞蹈”。   实际上,类似于阿尔茨海默症(AD)、帕金森综合征(PD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ASL)等,亨廷顿病是一种神经退行性疾病。但和阿尔茨海默症等疾病不同的是,亨廷顿病还是一种常染色体显性遗传疾病。这就意味着,只要父母一方患有疾病,子女就有50%的概率面临相同的命运,甚至世世代代难以逃脱“魔咒”。   目前,该疾病没有有效治疗方法,“看着他走向死亡”是患者家属的最后心路。过去的20年时间里,药企进行了近百次临床试验,研究了治疗亨廷顿症的41种不同组合药物,但只有2种药物获得许可,并且只能缓解症状。   最新的进展是,该疾病的大动物模型成功建立。北京时间3月30日,生物学顶级学术期刊《细胞》(Cell)在线发表了乐天堂fun88科学家的一项重大成果:首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术和体细胞核移植技术(SCNT),成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出人类神经退行性疾病。2个月以前,乐天堂fun88科学家获得全球首个体细胞克隆猴的成果也发表在该期刊。
首例舞蹈症猪诞生
  论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、乐天堂fun88科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国埃默里大学李世华教授。李晓江是亨廷顿病研究领域的权威,于2008年和李世华在世界上首次利用转基因的方法建立了非人灵长类的亨廷顿疾病猴模型。赖良学则长期从事猪等大型哺乳动物的克隆,2010年和李晓江、李世华合作建立了首例转基因亨廷顿舞蹈病的猪模型。

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